Obsah článku
Príbeh dvojročného Vilka Olexu z Košíc, ktorý bojuje s Duchennovou svalovou dystrofiou, dojal stovky tisíc ľudí po celom Slovensku. Teraz prichádza správa, na ktorú rodina aj jej priaznivci s napätím čakali: prvé laboratórne testy génovej terapie pripravenej priamo na Vilkovu konkrétnu genetickú mutáciu dopadli pozitívne. Liečivo na jeho bunkách zareagoval presne tak, ako vedci predpokladali.
Čo musí terapia ešte prekonať?
Pozitívny laboratórny výsledok je povzbudivý, no k samotnému podaniu liečiva vedie ešte dlhá cesta. Vedci musia pripraviť väčšie množstvo liečiva, stanoviť správnu dávku a absolvovať rozsiahle bezpečnostné a toxikologické testy. Tie majú preukázať, ako sa látka správa v organizme, ako ju telo spracúva a vylučuje, a či nevyvoláva nežiaduce reakcie. Výsledky týchto skúšok by mohli byť známe v prvej polovici roka 2027. Ak dopadnú priaznivo, spustí sa výroba finálnej dávky určenej priamo pre Vilka – a tá má vzniknúť na špecializovanom pracovisku v Spojených štátoch. Samotná výroba vrátane kontroly kvality môže trvať štyri až sedem mesiacov.
Košice by mohli zapísať históriu
Ak všetky predklinické skúšky dopadnú úspešne a klinická štúdia získa potrebné povolenia, práve košická Univerzitná nemocnica Louisa Pasteura by sa mohla stať miestom, kde sa toto konkrétne liečivo podá človeku vôbec po prvýkrát na svete. Slovenský tím pod vedením profesora Mateja Škrváňka v súčasnosti pripravuje protokol klinickej štúdie, spôsob podania aj systém sledovania Vilkovho zdravotného stavu po terapii. Skúsenosti nadobudnuté pri tomto procese by mohli v budúcnosti pomôcť aj ďalším pacientom so zriedkavými ochoreniami a položiť základy moderného pracoviska pre génovú a personalizovanú medicínu na Slovensku.
Zbierka pokračuje – čas nečaká
Zbierka Zachráňme Vilyho už presiahla dva milióny eur, no celková potrebná suma je štyri milióny. Prvá polovica financií umožnila spustiť výrobu a testovanie liečiva. Na dokončenie celého procesu – vrátane výroby finálnej dávky, jej uvoľnenia pre použitie v Európskej únii, klinického podania a následnej starostlivosti – rodina stále potrebuje zostávajúce prostriedky. Vilkov otec Richard, ktorý na jar prešiel pešo z Košíc do Bratislavy, aby na synov príbeh upozornil, to vyjadril úprimne: „Stále, žiaľ, hráme o čas, ale prvá polovica cesty nám ukázala, že má zmysel ďalej robiť všetko, čo je v našich silách.“ Duchennova svalová dystrofia postupuje a každý mesiac sa počíta – čím skôr Vilko terapiu dostane, tým väčšia je šanca, že si zachová pohybové schopnosti. Kto chce pomôcť, môže tak urobiť prostredníctvom stránky zbierky Zachráňme Vilyho.
